Accélérer le développement et la disponibilité des médicaments qui traitent les maladies graves sont dans l'intérêt de tous, en particulier lorsque les médicaments sont le premier traitement disponible ou présentent des avantages par rapport aux traitements existants.
La Food and Drug Administration des États-Unis (FDA) a mis au point Fast Track, un processus conçu pour faciliter le développement, et accélérer l'examen des médicaments pour traiter les maladies graves, tout en répondant à un besoin médical non satisfait. Le but est d'obtenir de nouveaux médicaments importants au patient plus tôt. Fast Track aborde ce qu'il appelle un large éventail de maladies graves.
Bien sûr, déterminer si une maladie est sérieuse est une question de jugement, mais est généralement basée sur si un médicament donné aura un impact sur des facteurs tels que la survie, le fonctionnement au jour le jour, ou la probabilité que la maladie, si non traitée, passera d'un état moins grave à un état plus grave. Le SIDA, la maladie d'Alzheimer, l'insuffisance cardiaque et le cancer sont des exemples évidents de maladies graves.
Récemment, la FDA a accordé la désignation Fast Track à deux médicaments actuellement sous investigation pour le traitement de la douleur chronique, une chose positive non seulement pour les patients nécessitant une thérapie supplémentaire pour leur douleur réfractaire, mais aussi pour la communauté de la douleur chronique en général. professionnels de la santé. C'est parce que la FDA reconnaît que certains types de douleur chronique sont en effet une maladie grave, et pas seulement un symptôme exaspérant, ayant un impact négatif sur la survie des personnes atteintes et limitant leur vie quotidienne.
La douleur chronique dans certains milieux est elle-même un besoin médical non satisfait.
Le fait de combler un besoin médical non satisfait est défini comme l'offre d'une thérapie là où il n'en existe pas ou la fourniture d'une thérapie potentiellement supérieure à la thérapie existante.
Tout médicament mis au point pour traiter ou prévenir une maladie sans traitement actuel est manifestement orienté vers un besoin non satisfait. S'il existe des thérapies existantes, un médicament Fast Track doit présenter un avantage par rapport aux traitements disponibles, tels que:
• Montrer une efficacité supérieure
• Éviter les effets secondaires graves d'un traitement disponible
• Diminution d'une toxicité cliniquement significative d'un traitement accepté
Un médicament qui reçoit la désignation «Fast Track» est admissible à tout ou partie des éléments suivants:
• Réunions plus fréquentes avec la FDA pour discuter du plan de développement du médicament et assurer la collecte des données appropriées nécessaires à l'approbation des médicaments
• Correspondance écrite plus fréquente de la part de la FDA sur des sujets tels que la conception des essais cliniques proposés
• Admissibilité à l'approbation accélérée
• Rolling Review, ce qui signifie qu'une entreprise pharmaceutique peut soumettre des sections complètes de sa demande de drogue nouvelle (NDA) pour examen par la FDA, plutôt que d'attendre que chaque section de la demande soit terminée avant que toute la demande puisse être examinée.
Et maintenant, un peu plus sur les deux désignations Fast Track récentes, récemment rendues publiques:
AmiKet est une combinaison de crème analgésique topique, contenant l'antidépresseur amitriptyline et l'antagoniste des récepteurs NMDA, la kétamine. Son indication prévue est pour le traitement de la douleur neuropathique associée à la neuropathie périphérique induite par la chimiothérapie. Ceci est une condition douloureuse qui peut interrompre ou même empêcher l'achèvement de régimes de chimiothérapie potentiellement curatifs: les patients risquent littéralement la mort plutôt que de faire face à la douleur atroce du traitement. L'Institut national du cancer a annoncé des résultats positifs d'une étude portant sur la sécurité et l'efficacité d'Amiket. Il sera intéressant de voir si un examen plus approfondi d'Amiket permettra de le rendre disponible sur le marché libre et s'il contribuera à améliorer la vie des patients atteints du cancer.
NKTR-181 est un agoniste des récepteurs opioïdes, conçu pour ralentir le taux d'entrée dans le cerveau, réduisant ainsi l'attrait de ce médicament en tant que cible d'abus. Son mécanisme d'action réduit également certains des effets secondaires du système nerveux central. Les propriétaires des droits de NKTR-181 voient son potentiel à traiter les problèmes de douleur chronique avec un profil d'innocuité amélioré par rapport aux thérapies actuelles. D'autres études sont prévues pour examiner l'efficacité et la sécurité de NKTR-181, en plus d'une étude sur la responsabilité de l'abus humain.
Pour la communauté de la douleur chronique, Fast Track peut ne pas sembler assez rapide. Espérons que les études sur les médicaments susmentionnés sont robustes et positives. Cette communauté ne peut pas se permettre d'être prise pour une autre balade – rapide ou lente.
